La FDA decidirá sobre el medicamento tofersén para un tipo específico de ELA
Más de 200,000 personas en todo el mundo padecen de ELA, una enfermedad progresiva del sistema nervioso que afecta las células nerviosas en el cerebro y la médula espinal. Actualmente, no hay cura para la enfermedad y la mayoría de las personas mueren dentro de los tres a cinco años de diagnóstico. Hasta el 20% de los casos de ELA familiar son causados por una mutación en el gen SOD1. La FDA de EE. UU. está evaluando un nuevo medicamento llamado tofersén para personas con ELA-SOD1 y se espera que tome una decisión sobre la medicación el 25 de abril.
La compañía farmacéutica Biogen está esperando la aprobación de la FDA de EE. UU. para su nueva droga, el oligonucleótido antisentido tofersén, que se espera que ayude a las personas con ELA-SOD1. El Dr. Toby Ferguson, vicepresidente y director de Neuromuscular Development Unit en Biogen, dijo que tofersén es un oligonucleótido antisentido (ASO) que se está evaluando para el tratamiento de la ELA-SOD1. «Los ASO son cadenas cortas y sintéticas de nucleótidos diseñados para unirse selectivamente al ARN objetivo y regular la expresión génica», explicó.
El ensayo clínico VALOR de fase 3 mostró una reducción en los niveles de neurofilamento, una sustancia relacionada con el daño neurológico y la neurodegeneración, en pacientes tratados con tofersén.
