España se convertirá en el primer país del mundo en aplicar un tratamiento innovador contra la anemia de Fanconi, una enfermedad rara y hereditaria que afecta principalmente a la médula ósea. La patología provoca una reducción en la producción de células sanguíneas, malformaciones congénitas y predisposición al cáncer, con una esperanza de vida estimada en torno a los 30 años para quienes la padecen.
Desarrollo científico en España
El anuncio fue realizado por el doctor Juan A. Bueren, referente internacional en terapia génica y celular y director de la Unidad de Innovación Biomédica del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT). Durante su intervención en el encuentro internacional de biotecnología Biospain, celebrado en el BEC de Baracaldo (Vizcaya), el investigador destacó que se trata de modelos basados en investigación cien por cien española.
Recuperación de derechos para aplicación clínica
El investigador explicó que, tras la suspensión de la ruta del tratamiento por parte de la compañía farmacéutica debido a cuestiones de inversores y cambios en su política empresarial, la semana pasada se firmó un acuerdo para revertir los derechos de licencia. De esta forma, se busca tratar a los pacientes en España a través de una modalidad no comercial conocida como cláusula de exención hospitalaria.
La farmacéutica cedió toda la información del ensayo clínico internacional presentada a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Con estos datos, el equipo científico espera actualizar la documentación y solicitar a la Agencia Española del Medicamento la autorización necesaria para iniciar las aplicaciones en un plazo máximo de año y medio.
