Según un estudio reciente publicado en la revista Nature Medicine, un nuevo tratamiento de silenciamiento de genes podría ayudar a disminuir los niveles de proteína tau en el cuerpo y combatir el Alzheimer. Actualmente no existe una cura para esta enfermedad, que se estima afecta a 32 millones de personas en todo el mundo.
La mayoría de los científicos cree que el Alzheimer se produce debido a cambios en el cerebro causados por acumulaciones anormales de proteínas amiloide y tau. La proteína tau, que se encuentra comúnmente en neuronas, ayuda a estabilizar la estructura interna en forma de tubo de las células nerviosas. En un cerebro sano, esta estructura en forma de tubo, conocida como microtúbulos, mantiene la forma celular y permite que otras proteínas y moléculas viajen fácilmente por todo el neurono. Sin embargo, en un cerebro con Alzheimer, la proteína tau se separa de los microtúbulos y se une a otras proteínas tau dentro de las células cerebrales, lo que causa acumulaciones anormales de proteína tau y el colapso de los microtúbulos. Estas acumulaciones de proteína tau se unen para formar «enredos» dentro de las células cerebrales, lo que hace que las neuronas ya no puedan comunicarse entre sí y funcionar correctamente.
La terapia de silenciamiento de genes apunta a silenciar el gen que codifica la proteína tau y reducir la cantidad de proteína producida en el cuerpo. El estudio comparó cuatro dosis del tratamiento, administrado a través de inyección en el sistema nervioso por el canal espinal, con un placebo en 46 pacientes con Alzheimer con una edad promedio de 66 años. Los científicos encontraron que los participantes del estudio que recibieron la dosis más alta del medicamento tuvieron una reducción del 50% o más en los niveles totales de proteína tau y concentración de proteína tau fosforilada 24 semanas después del tratamiento.
Aunque los científicos aún no están seguros de lo que causa la enfermedad de Alzheimer, esta terapia genética ofrece un enfoque plausible para reducir la producción de proteína tau en el cuerpo y potencialmente ralentizar la progresión de la enfermedad. Como siguiente paso, los científicos esperan realizar un ensayo de seguridad y tolerabilidad de fase 2 antes de continuar en una fase 3 para evaluar la eficacia del tratamiento en pacientes con la enfermedad de Alzheimer en etapas posteriores.
