Una nueva terapia experimental diseñada para combatir el colesterol alto ha demostrado resultados prometedores al reducir los niveles de colesterol LDL en más de un 60% con una sola dosis. El tratamiento busca resolver el abandono terapéutico, un problema que afecta a la mitad de los pacientes durante el primer año debido a la falta de síntomas inmediatos de esta condición cardiovascular.
Edición de bases para apagar el gen PCSK9
El tratamiento, denominado VERVE-102, actúa directamente en el hígado para «apagar» el gen responsable de fabricar la proteína PCSK9, la cual regula la cantidad de colesterol LDL circulante en el torrente sanguíneo. Para lograrlo, utiliza nanopartículas lipídicas que transportan una molécula de ARN al hígado, guiando el sistema de edición de forma precisa.
A diferencia de otras técnicas, este procedimiento emplea la «edición de bases», modificando una sola letra del código genético sin alterar el resto de la cadena de ADN. Esta aproximación imita una mutación natural presente en personas que nacen con bajos niveles de colesterol y gozan de protección cardiovascular innata.
Un efecto prolongado que hereda el hígado
En el primer ensayo con humanos (fase 1b), en el que participaron 35 personas, se observó que a mayor dosis del fármaco, mayor era la reducción del colesterol. Los investigadores plantean que el efecto es duradero porque la modificación genética se transmite a las células hijas cuando las células hepáticas se dividen.
Aunque el ensayo clínico comenzó en 2024 y se extenderá hasta 2027, la agencia reguladora de Estados Unidos ya otorgó a este desarrollo la designación de “vía rápida”, lo que podría acelerar su futura aprobación y disponibilidad en el mercado médico global.
