# Terapia génica logra reducir el colesterol malo en más de 60% > Un novedoso tratamiento experimental de edición genética promete mantener bajo control el colesterol LDL con una única aplicación, evitando la dependencia de fármacos diarios. Por Norkis Aguilar · 6 de septiembre de 2026 · Salud ![Terapia génica logra reducir el colesterol malo en más de 60%](https://panorama.onl/app/uploads/c27fe3421cad0aed.webp) Una [nueva terapia experimental](https://www.clinicbarcelona.org/noticias/una-terapia-genica-experimental-reduce-el-colesterol-mas-de-un-60-con-una-sola-administracion) diseñada para combatir el [colesterol alto](https://www.clinicbarcelona.org/asistencia/enfermedades/hipercolesterolemia) ha demostrado resultados prometedores al reducir los niveles de colesterol LDL en más de un 60% con una sola dosis. El tratamiento busca resolver el abandono terapéutico, un problema que afecta a la mitad de los pacientes durante el primer año debido a la falta de síntomas inmediatos de esta condición cardiovascular. Claves - El tratamiento experimental VERVE-102 reduce el colesterol LDL en más de un 60% con una única dosis. - La terapia utiliza nanopartículas lipídicas para editar de forma precisa el gen de la proteína PCSK9 en el hígado. - Los resultados del primer ensayo clínico en humanos muestran que el efecto reductor se mantiene por al menos un año. 60% de reducción del colesterol malo (LDL) logrado con la dosis más alta en el ensayo clínico. ## Edición de bases para apagar el gen PCSK9 El tratamiento, denominado VERVE-102, actúa directamente en el hígado para «apagar» el gen responsable de fabricar la proteína PCSK9, la cual regula la cantidad de colesterol LDL circulante en el torrente sanguíneo. Para lograrlo, utiliza nanopartículas lipídicas que transportan una molécula de ARN al hígado, guiando el sistema de edición de forma precisa. A diferencia de otras técnicas, este procedimiento emplea la «edición de bases», modificando una sola letra del código genético sin alterar el resto de la cadena de ADN. Esta aproximación imita una mutación natural presente en personas que nacen con bajos niveles de colesterol y gozan de protección cardiovascular innata. ## Un efecto prolongado que hereda el hígado En el primer [ensayo con humanos](https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa2601283) (fase 1b), en el que participaron 35 personas, se observó que a mayor dosis del fármaco, mayor era la reducción del colesterol. Los investigadores plantean que el efecto es duradero porque la modificación genética se transmite a las células hijas cuando las células hepáticas se dividen. Aunque el ensayo clínico comenzó en 2024 y se extenderá hasta 2027, la agencia reguladora de Estados Unidos ya otorgó a este desarrollo la [designación de “vía rápida”](https://www.vervetx.com/sites/default/files/2025-07/newsarticle-asset-auto-20250411-8911.pdf), lo que podría acelerar su futura aprobación y disponibilidad en el mercado médico global. --- **Fuente:** https://panorama.onl/salud/terapia-genica-logra-reducir-el-colesterol-malo-en-mas-de-60-20260906-0200.html Publicado por Panorama Online — contenido de libre lectura; se permite citar con atribución y enlace a la URL original.